科學家聲稱,數百萬人每天服用他汀類藥物來預防心臟病發作和中風,這種藥物可能會在未來十年內被基因編輯注射所取代。這種新藥在一次劑量后就能操縱膽固醇調節細胞中的DNA來停止膽固醇的產生。這種名為Verve-101的藥物在費城舉行的美國心臟協會年度科學會議上公布。試驗結果表明,單次注射這種藥物可以降低50%以上的“壞”低密度脂蛋白膽固醇。心臟病專家卡羅爾·沃森教授預測了心臟病治療的革命性未來,他指出,該試驗證明了通過基因編輯持久降低低密度脂蛋白膽固醇的能力。
Verve-101背后的專家認為,這種藥物的效果是持久的,可能是永久性的。雖然承認研究仍處于早期階段,但他們認為,高膽固醇可以有效地治愈或從一開始就防止它成為一個問題。參與開發Verve-101的心臟病專家之一塞卡爾·凱瑟雷桑(Sekar Kathiresan)博士稱,Verve-101可能會改變心臟病治療的游戲規則,并強調一次性治療的可能性是未來的發展方向。這種藥物已經成功地用于治療9名家族性高膽固醇血癥患者,這種遺傳性疾病會導致低密度脂蛋白水平升高,增加心臟病發作的風險。試驗將很快擴大到更大的群體,包括那些已經患有心臟病的人,希望這種治療方法能在本十年末實現。
Verve-101基于CRISPR技術,該技術允許刪除和重寫細胞內的DNA片段。與其他昂貴的基于crispr的治療方法不同,Verve-101可以以更低的成本大規模生產。Kathiresan博士表示,預計這種治療的費用不會超過其他一次性心臟手術,如支架或心臟搭橋手術。
他汀類藥物在英國被廣泛使用,大約有800萬成年人服用,每年開出的處方超過7100萬張。這些藥物已被證明可以有效地降低高達50%的心臟病發作風險和三分之一的中風風險,而且成本相對較低。然而,新的基因編輯治療的安全性仍然是一個主要問題。沃森教授強調了在編輯人類基因組時確保其安全性的重要性。Verve Therapeutics的首席科學和醫療官安德魯·貝林格(Andrew Bellinger)博士宣布,計劃從2025年開始進行涉及數千名心臟病患者的大規模試驗。