在監管機構批準嬰兒、學步兒童和適齡兒童使用“改變生活”的藥物后，患有囊性纖維化的年輕患者將受益。

　　兩種已經被證明可以改善患者肺功能的藥物已經延長了許可證，這意味著它們可以提供給更年幼的兒童。

　　Kaftrio已經被授權用于治療6歲及以上的囊性纖維化(CF)患者的常見基因突變，但現在可以提供給2至5歲的兒童。

　　Kalydeco已經延長了許可證，這樣一個月大的嬰兒就可以服用這種藥物。

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　　這些藥物針對的是這種疾病的根本原因，是一種長期治療方法，用于控制患有特定基因突變的患者的癥狀。

　　活動人士對藥品和保健產品監管機構(MHRA)的聲明表示歡迎。

　　符合條件的患者應該能夠根據現有的準入協議立即獲得藥物。

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　　Kalydeco已經被批準廣泛用于患有某種突變的CF患者，現在1至4個月大的嬰兒將首次能夠使用這種藥物。

　　國家健康與護理卓越研究所(Nice)仍在評估Kaftrio在NHS的廣泛使用，但已經與制造商Vertex達成了一項臨時準入協議，使人們能夠在評估進行期間獲得治療。

　　這項協議意味著，在尼斯評估結束后，無論結果如何，任何目前根據協議獲得治療的人都將繼續獲得治療。

　　囊性纖維化信托基金會的首席執行官David Ramsden在評論該聲明時說:“這是一個好消息，也是確保所有囊性纖維化患者獲得改變生活的調節藥物的又一重要步驟。

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　　“我很高興英格蘭國家醫療服務體系已經確認，今天所有符合條件的孩子都可以對他們長期接受這些治療充滿信心。

　　“今天的消息加強了確保目前尼斯進程迅速達成一項全面協議的必要性，以結束所有未來可能受益的人的不確定性。”

　　囊性纖維化是一種遺傳性疾病，會導致肺部和消化系統積聚黏液。

　　癥狀通常始于兒童早期，但隨著時間的推移，病情會慢慢惡化，肺部和消化系統會越來越受損。

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　　Kaftrio和Kalydeco被稱為CFTR調節療法，它們通過與CF患者體內的某些異常蛋白相互作用而起作用，因此它們更頻繁地打開以改善氯離子進出細胞的運動。

　　倫敦帝國理工學院兒科呼吸學和實驗醫學教授、皇家布朗普頓和哈里菲爾德醫院名譽顧問簡·戴維斯說:“CF疾病在生命的早期就開始了，我們越早改善身體的CFTR功能，我們就越有可能減緩疾病的進展。”

　　“這些批準非常受歡迎，因為盡早開始對患有CF的嬰兒和兒童進行治療至關重要。”

　　Vertex英國和愛爾蘭的高級醫療總監Andrew Wilfin博士說:“這兩項批準對CF患者來說都是重要的里程碑，因為現在有更多的兒童有資格接受針對其疾病潛在原因的治療。”