麻省理工學院(MIT)一位經濟學家與人合著的一項研究重新審視了五項試驗的數據,結果顯示,結腸癌篩查降低癌癥發病率的效果遠遠超過了之前對隨機試驗的分析結果。
在一項試驗中,大約有1%的參與者在試驗后的十年里患上了結腸癌。這項基于六個國家試驗數據的新發現表明,篩查可將這一比率降低約0.5%。這是此前估計影響的兩倍;早期的研究表明,篩選效應約為0.25個百分點。
麻省理工學院(MIT)計量經濟學家喬希?安格里斯特(Josh Angrist)表示:“實際接受篩選的影響約為0.5個百分點,是之前發表的研究結果的兩倍,這些研究的重點是被邀請參加篩選的影響。”他補充說,與基線相比,這種效應的巨大程度增強了結直腸癌(CRC)篩查的可能性。
安格里斯特說,這些發現很重要,因為許多試驗對象提供了通過結腸鏡或乙狀結腸鏡進行篩查的機會,他們決定不進行篩查。先前的研究未能正確地解釋這種“不遵守”預期治療。
安格里斯特說:“不依從在隨機臨床試驗中很普遍,特別是那些提供相對不愉快的干預措施,如CRC篩查。”“免費的結腸鏡檢查并不總是受到熱情的歡迎。”
這給試驗分析帶來了一個問題,因為雖然在隨機篩選試驗中,篩選的機會是隨機分配的,但篩選的決定可能遠非隨機。
這篇題為“工具變量方法在實用的癌癥篩查試驗中調和意向-篩選效應”的論文周五發表在《美國國家科學院院刊》上。作者是麻省理工學院福特經濟學教授安格里斯特和彼得·赫爾博士。1997年,布朗大學經濟學教授。
癌癥篩查的有效性是一個活躍的研究文獻的焦點。似乎接受癌癥篩查總是很重要的,但許多復雜的因素,包括假陽性和隨之而來的過度治療的可能性,促使人們對此類手術的收益和成本進行研究。
安格里斯特和赫爾的研究檢查了五項主要的隨機臨床試驗的數據,這些試驗是為了篩查結直腸癌。其中四個篩查使用乙狀結腸鏡檢查(部分結腸鏡檢查),而一個提供全結腸鏡檢查。所有的試驗都是隨機的,隨機選擇一個治療組進行篩查,另一個對照組主要進行篩查。
然而,在每次試驗中,治療組中實際接受篩查的參與者人數差異很大,從42%到87%不等,遠低于有機會接受篩查的人數。
“在許多臨床試驗中,可能有相當多的人沒有按計劃治療,”安格里斯特說。“在癌癥篩查試驗中,這尤其成問題。”
早期的研究側重于基于隨機分配的篩查機會的比較,沒有對實際接受篩查的人數進行適當調整。這項新分析的核心是調整篩查意圖效應,以有效衡量對實際接受篩查的人的影響。
這種調整使用了一種計量經濟學方法,稱為“工具變量”——經濟學家稱之為“IV”——在這種情況下,它捕捉到了篩選對被篩選者的影響。
安格里斯特說:“癌癥篩查試驗,由于其對治療方案的嚴格遵守,確實是靜脈注射的理想方案。”
新的分析還解決了早期研究中的一個關鍵難題:試驗結果的可變性。安格里斯特和赫爾發現,五項試驗的IV估計值非常一致,在接受篩查的人群中,癌癥發病率下降了0.5個百分點,這是相當一致的。
“在五個不同的試驗和一堆亞組中,結果確實落在一條線上,盡管ITS的效果在試驗中有很大的不同,”安格里斯特說,他指的是對篩查效果的估計。“一旦你做了依從性調整,它們就集中在0.5%左右。”
安格里斯特是一位資深的計量經濟學家,他致力于升級社會科學家用來估計因果效應的工具,這些工具涉及的領域包括教育、勞動經濟學、醫療保健等。一些生物統計學家也采用了他的方法。
“但這還不夠,”安格里斯特說。“Peter Hull和我開始展示IV在這個重要領域產生新發現的力量。”
安格里斯特與加州大學伯克利分校的戴維·卡德(David Card)和斯坦福大學的吉多·因本斯(Guido Imbens)共同獲得了2021年諾貝爾經濟學獎,以表彰他們對計量經濟學工具的研究。安格里斯特的諾貝爾獲獎描述了他與Imbens在靜脈注射方面的理論工作,該工作首次表明靜脈注射方法捕捉到了所謂的“局部平均治療效果”。在CRC篩查試驗的背景下,這只是篩查對被篩查者的平均影響。
安格里斯特和赫爾在論文的最后呼吁將靜脈注射分析作為臨床研究的常規部分。
“如果你想鼓勵一個不情愿做結腸鏡檢查的病人,你不應該告訴他們被邀請去做檢查的影響,你應該告訴他們實際接受檢查的影響,”安格里斯特說。“這是一個更大的數字。”
更多信息:Joshua D. Angrist等人,工具變量方法在實用的癌癥篩查試驗中調和意向篩選效應,美國國家科學院院刊(2023)。DOI: 10.1073 / pnas.2311556120期刊信息:美國國家科學院院刊,由麻省理工學院提供
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癌癥篩查比以前理解的更有效:研究(2023,12月19日)于2023年12月20日從https://medicalxpress.com/news/2023-12-co檢索
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